El desarrollo de nuevos medicamentos en una economía de libre mercado presenta un dilema. Por un lado, la motivación para obtener ganancias ayuda a impulsar la innovación necesaria para el desarrollo de nuevos medicamentos. Por otro lado, obtener una ganancia a menudo significa poner precio a los medicamentos nuevos a un nivel que está fuera del alcance de muchas personas.
Un medicamento contra el cáncer de seno llamado Kadcyla, por ejemplo, salió al mercado en 2015 a $ 100,000 por paciente por año. Luego está Sofosbuvir, una cura para la hepatitis C en el 98% de los casos, que tenía un precio de $ 84,000 para el curso de tratamiento.
Las compañías de seguros y los programas nacionales de atención médica, por supuesto, intervienen para cubrir estos altos costos, pero cada vez más, eso también se está volviendo insostenible. En el Reino Unido, por ejemplo, la factura anual de medicamentos del NHS está aumentando a un 7% insostenible por año. En los EE. UU., El gasto en medicamentos recetados aumentó del 5% de los costos totales de atención médica en 1980 al 10% en 2016, y se espera que esa proporción continúe aumentando en la próxima década.
¿No podemos simplemente regular los precios?
Con el aumento de los costos de los medicamentos y los casos de alto perfil como el "hermano farmacéutico" Martin Shkreli, quien infamemente aumentó el precio del medicamento antiparasitario Daraprim de $ 13.5 a $ 750 por píldora después de obtener la licencia de fabricación, no es sorprendente que haya habido un aumento en las solicitudes de normas más estrictas sobre precios de medicamentos.
Desafortunadamente, en el mercado globalizado para el desarrollo de medicamentos, la regulación de precios tiene consecuencias económicas y políticas de larga cola. Una nación que hace alarde abiertamente de los precios establecidos internacionalmente, corre el riesgo de imponer sanciones comerciales a través de la OMC y otros pactos que podrían tener un mayor impacto negativo en general.
Si la economía de libre mercado para el desarrollo de medicamentos no se puede abandonar, es lógico pensar que trabajar dentro de ella para mejorar su eficiencia (y reducir los costos) es el mejor camino a seguir, pero ¿dónde se pueden hacer mejoras en la eficiencia?
¿Por qué el desarrollo de medicamentos es tan costoso de todos modos?
Cuando se trata del desarrollo de medicamentos, los tratamientos prometedores comienzan en un nivel de investigación puro, a menudo en universidades financiadas con fondos nacionales, pero también dentro de los laboratorios de investigación de gigantes farmacéuticos corporativos. Sin embargo, el viaje desde un tratamiento prometedor a una medicina generalmente disponible es, por una multitud de buenas razones, un proceso largo y costoso. La eficacia y la seguridad de los medicamentos potenciales deben establecerse de manera clara y ética antes de que se otorgue la aprobación; y la barra de aprobación, correctamente, se ha elevado constantemente desde la era de la posguerra. Nadie quiere, por ejemplo, otro desastre como la aprobación de la talidomida para las náuseas matutinas, que resultó en al menos 100,000 mutaciones.
La última cifra del Centro Tufts para el Estudio del Desarrollo de Medicamentos por el costo del desarrollo de un medicamento recetado que obtiene la aprobación de comercialización es un colosal de $ 2.558 mil millones, un número que ha aumentado constantemente, especialmente en las últimas dos décadas. El tiempo necesario desde la concepción de un medicamento hasta su aprobación también ha aumentado, con 10 años considerados realistas para muchos tipos de medicamentos.
En el corazón del proceso de aprobación se encuentra el régimen de ensayos clínicos de cuatro etapas extremadamente costoso y lento, donde el costo promedio para llevar a cabo una sola fase ahora excede los $ 15 millones, y donde los ensayos completos fallan regularmente. Probar la eficacia de un medicamento a través de ensayos clínicos al tiempo que garantiza la seguridad de los pacientes que lo prueban es un desafío desalentador. Implica la coordinación entre una amplia variedad de partes dispares, desde las farmacias que patrocinan los ensayos, hasta los médicos que las realizan y los múltiples proveedores que brindan apoyo, hasta los reguladores que supervisan el proceso. Cualquier pequeño error, incluida una infracción menor en el protocolo, como dar a un solo paciente la comida incorrecta durante la prueba, podría poner en peligro la legitimidad de un ensayo completo. Cuando eso sucede, vuelve al tablero de dibujo.
¿Cómo se puede mejorar la eficiencia de los ensayos clínicos?
Mejorar la eficiencia de los ensayos clínicos se ha identificado durante mucho tiempo como una forma prometedora de reducir los costos y el tiempo de aprobación de nuevos medicamentos. Se pensó que el movimiento hacia el mantenimiento de registros digitales daría lugar a mejoras en la eficiencia, pero ese simplemente no ha sido el caso. Dado el gran número de partes que deben coordinarse a través del proceso, el desafío de proteger la privacidad de los datos para los sujetos de prueba y proteger la propiedad intelectual para las farmacias que realizan los ensayos y al mismo tiempo garantizar a los reguladores que los resultados son legítimos, es inmenso.
De hecho, la investigación ha demostrado que la incapacidad de integrar datos entre partes interesadas dispares en un ensayo médico es un factor importante que frena las mejoras en la eficiencia. Casi todos (98%) profesionales de gestión de datos clínicos informan desafíos con sus sistemas de gestión de datos clínicos de acuerdo con el eClinical Landscape Study, realizado por el Centro Tufts y publicado en noviembre de 2017.
La coordinación y la seguridad de los datos es la respuesta.
Por fin, una solución sostenible a las ineficiencias de larga data en la realización de ensayos médicos ha surgido del sector tecnológico. Conocida coloquialmente como "", esta solución es, en esencia, solo un nuevo tipo de base de datos, pero no se equivoque, ya que recopilar y compartir datos es fundamental para el proceso de ensayos clínicos, la tecnología mejorada de la base de datos realmente es transformadora.
En un primer nivel de principios, esta nueva tecnología de base de datos permite que las partes dispares involucradas en ensayos clínicos se coordinen como nunca antes. Lo hace descentralizando el almacenamiento de datos de ensayos clínicos, lo que hace posible que todos los interesados, desde las farmacias, los médicos que realizan los ensayos y los múltiples proveedores que los respaldan, hasta los reguladores que supervisan el proceso, puedan estar seguros de que los datos no han sido alterados. Al mismo tiempo, todas las partes con acceso autorizado pueden ver los datos a medida que se actualizan en tiempo real, mejorando enormemente la velocidad a la que se puede realizar una prueba. Además, dado que todos los datos recopilados a través del proceso de prueba se agregan de forma segura, se pueden analizar como nunca antes. Esto significa que las correlaciones que antes eran imposibles de establecer, pueden establecerse claramente simplemente procesando los datos en tiempo real, mientras la prueba aún está en curso. El resultado debería ser grandes mejoras en la eficacia de los ensayos clínicos. Por ejemplo, las farmacias que realizan los ensayos podrán predecir cuándo un participante está en riesgo de abandonar el ensayo, actualmente un factor importante en el fracaso extremadamente costoso de un ensayo, y tomar las medidas necesarias para evitarlo.
Los expertos de la industria han identificado como la solución de ensayos clínicos que las partes interesadas han estado buscando. Un documento titulado "Cómo puede transformar las industrias farmacéuticas y de atención médica" y publicado en 2018 por el grupo de expertos farmacéutico PhUSE con sede en Inglaterra, por ejemplo, describió claramente el potencial de la tecnología y el camino a seguir para adoptarla.
La infraestructura critica
ClinTex está construyendo la plataforma sobre la cual los datos de ensayos clínicos se pueden agregar y compartir entre las partes interesadas. Construida sobre una base , esta plataforma finalmente permite que todas las partes se coordinen. Además, la solución de ClinTex proporciona las herramientas para permitir que los datos recopilados se procesen, visualicen y actúen en tiempo real. Esto permitirá a los investigadores determinar exactamente qué se necesita mejorar o cambiar con la prueba mientras todavía está en curso, una mejora revolucionaria sobre el status quo. Por primera vez, los investigadores de ensayos clínicos podrán predecir la probabilidad de eventos clave que afecten la capacidad de un ensayo para entregar los datos clínicos que los reguladores aceptan como prueba de la eficacia y seguridad del medicamento que se está probando.